基因治疗乳化测试

信息概要

基因治疗乳化测试是基因治疗产品开发与质量控制中的关键环节，主要用于评估药物载体（如脂质纳米颗粒、病毒载体等）的物理化学特性、稳定性及安全性。乳化工艺的优化和检测直接影响基因治疗产品的递送效率与临床效果。第三方检测机构通过的技术手段，确保产品符合监管要求，为研发和生产提供可靠数据支持。

检测的重要性在于：确保乳化颗粒的均一性、稳定性及载药效率，避免因乳化不合格导致的药物失效或安全性问题，同时满足GMP、FDA、EMA等法规要求，加速基因治疗产品的临床转化。

检测项目

• 粒径分布（PSD）
• 多分散指数（PDI）
• Zeta电位
• 包封率
• 载药量
• pH值
• 渗透压
• 外观与颜色
• 不溶性微粒
• 细菌内毒素
• 无菌检测
• 稳定性（加速与长期）
• 乳化层析行为
• 药物释放动力学
• 脂质组成分析
• 氧化降解产物
• 残留溶剂
• 表面活性剂含量
• 基因完整性检测
• 生物活性（体外细胞转染效率）

检测范围

• 脂质纳米颗粒（LNP）
• 腺相关病毒载体（AAV）
• 慢病毒载体（LV）
• 腺病毒载体（AdV）
• 质粒DNA载体
• mRNA-LNP复合物
• 外泌体载体
• 聚合物纳米颗粒
• 胶束载体
• 固体脂质纳米粒（SLN）
• 纳米乳剂
• 微乳剂
• 脂质体
• 多肽-DNA复合物
• 树状大分子载体
• 金纳米颗粒载体
• 磁性纳米颗粒
• 二氧化硅纳米颗粒
• 碳纳米管载体
• 病毒样颗粒（VLP）

检测方法

• 动态光散射（DLS）：测定粒径分布与PDI
• 激光多普勒电泳：分析Zeta电位
• 液相色谱（HPLC）：定量脂质与药物含量
• 紫外-可见分光光度法：检测包封率与载药量
• pH计：测量溶液酸碱度
• 渗透压仪：评估溶液渗透压
• 显微镜检查：观察颗粒形态与聚集
• 不溶性微粒分析仪：检测微粒污染
• 凝胶电泳：分析基因完整性
• ELISA：定量病毒载体滴度
• qPCR：测定载体基因组拷贝数
• 微生物限度测试：评估无菌性
• 加速稳定性试验：模拟长期储存条件
• 质谱分析：鉴定脂质氧化产物
• 流式细胞术：评估转染效率

检测仪器

• 动态光散射仪
• Zeta电位分析仪
• 液相色谱仪
• 紫外分光光度计
• pH计
• 渗透压仪
• 光学显微镜
• >光学显微镜
• 纳米颗粒跟踪分析仪
• 不溶性微粒检测仪
• 凝胶成像系统
• 实时荧光定量PCR仪
• 酶标仪
• 流式细胞仪
• 质谱仪
• 稳定性试验箱